Terapie avanzate: opportunità concrete per molte patologie

Il 26 ottobre si è svolto a Milano il convegno “Terapie avanzate: pratica clinica e qualità nella produzione” alla cui realizzazione hanno contribuito l’Azienda Ospedaliera San Gerardo, la Regione Lombardia, l’Università degli Studi di Milano Bicocca e la Fondazione Tettamanti. La direzione scientifica è stata curata dal dottor Giuseppe Gaipa e dai professori Ettore Biagi e Andrea Biondi, mentre l’organizzazione è stata realizzata dalla società Bioskills.

Abbiamo chiesto al dottor Giuseppe Dastoli, R&D Director CIK-CAR Program della Fondazione Tettamanti Monza, di commentare alcuni tra i passaggi più significativi dei lavori.

Quale impressione generale ha ricavato dal convegno?

Penso che abbia offerto un’ottima occasione per evidenziare il livello di eccellenza della ricerca italiana nell’ambito della terapia cellulare avanzata e dell’elevata qualità raggiunta dalle facilities accademiche per la produzione secondo criteri di Buona Pratica di Produzione (GMP) ai fini della sperimentazione clinica di tali prodotti.

L’aspetto regolatorio riveste un ruolo determinate per il futuro delle terapie cellulari. Ritiene che la normativa attuale offra adeguate garanzie di sicurezza ed efficacia di questi strumenti terapeutici?

I livelli di sicurezza richiesti dalla normativa italiana per la produzione in GMP delle terapie avanzate, sono sicuramente tra i più elevati a livello europeo e internazionale. Come emerso durante il convegno, potrebbe essere utile considerare se gli standard qualitativi richiesti in una fase iniziale di sperimentazione accademica, debbano essere mantenuti allo stesso livello di quelli adottati in fase di produzione industriale, o se, pur garantendo elevati livelli di sicurezza, possa essere adottata una maggiore flessibilità in modo da accelerare lo sviluppo di prodotti innovativi di origine accademica.

Quale futuro prevede per le terapie oncologiche basate su cellule mesenchimali stromali?

Le cellule staminali mesenchimali trovano varie applicazioni per la loro capacità differenziativa di tipo adiposo, condroblastico e osteoblastico. Le cellule mesenchimali inoltre trovano utilizzo per le loro capacita immunomodulatorie. Queste caratteristiche aprono nuove opportunità per un gran numero di applicazioni cliniche, che oggi cominciano a muovere i primi positivi passi nella ricerca clinica.

Quali opportunità ritiene offrano le opzioni di terapia cellulare nella talassemia?

I dati dei primi pazienti trattati sono estremamente interessanti e, se confermati, potrebbero sicuramente rappresentare un’importante opzione terapeutica per i pazienti affetti dalle forme più gravi di tale patologia.

I cytokine induced killer sembrano prospettare soluzioni innovative e sono particolarmente efficaci nel trattamento dei pazienti leucemici con recidiva dopo trapianto. Come valuta i risultati dei primi studi in questa direzione?

L’immunoterapia adottiva rappresenta un’arma terapeutica importante per la gestione di patologie gravi anche in fase avanzata, dopo che altre terapie hanno fallito. Negli ultimi anni è arrivato in fase clinica di sperimentazione l’utilizzo dei CAR (Chimeric Antigen Receptor) che inseriti all’interno dei linfociti T, con metodologia genica virale e non, consentono di potenziare, a seguito di adeguato stimolo citochinico, l’attività citotossica verso specifiche cellule tumorali. Nel caso della Leucemia linfoblastica recidivata dopo trapianto, i risultati finora raggiunti sono promettenti e hanno attratto l’attenzione di numerosi gruppi di ricerca a livello internazionale e di alcune importanti Aziende farmaceutiche che hanno deciso di investire significativamente su tali prodotti.

La transizione dalla ricerca accademica alla industrializzazione delle terapie innovative è un fattore determinante per allargare la platea dei pazienti eleggibili a questo nuovi trattamenti. Quale è il suo punto di vista in proposito?

L’intervento dell’industria farmaceutica determina sicuramente un cambio di marcia nelle prospettive di poter diffondere l’uso delle terapie avanzate ad una popolazione allargata. Restano ancora da superare problematiche di tipo produttivo e logistico che al momento possono rendere più complessa l’ampia diffusione di questi trattamenti. È probabilmente da valutare anche una sinergia tra industria e mondo accademico nel trovare soluzioni a favore degli ospedali provvisti di sistemi di produzione in GMP delle terapie cellulari. Questi centri potrebbero favorire la delocalizzazione di parte della produzione, soprattutto in caso di manipolazione di cellule del paziente. Sono aspetti che sarebbe interessante poter analizzare per valutarne la fattibilità.